Púrpura trombocitopénica inmune

Definición

Púrpura trombocitopénica inmune (o trombocitopenia inmune; PTI) es un trastorno de coagulación autoinmune caracterizado por trombocitopenia aislada (un recuento de plaquetas <100.000/microlitro), en ausencia de cualquier trastorno subyacente que pueda estar asociado con trombocitopenia. La incidencia anual en adultos se estima entre 1/62.500 y 1/25.600, con una proporción mujer a hombre de 1,3:1. Aunque la PTI puede ocurrir a cualquier edad, la incidencia muestra una distribución bimodal específica por edad en hombres con dos picos de incidencia observados en niños (menores de 18 años) y entre los ancianos. Entre las mujeres, la tasa de incidencia es constante. La PTI es asintomática en un tercio de los casos. La hemorragia mucocutánea con púrpura es la manifestación clínica más frecuente, que ocurre cuando el recuento de plaquetas está por debajo de 30.000/microlitro. El sangrado visceral grave (hematuria, hemorragia gastrointestinal o sangrado cerebromeníngeo) se observa principalmente cuando la trombocitopenia está por debajo de 10.000/microlitro. Dependiendo de la duración de la enfermedad, la PTI se clasifica en recién diagnosticada, persistente (duración de 3-12 meses) y crónica (duración de ≥12 meses). La PTI se define como grave cuando la presencia de síntomas hemorrágicos al inicio es suficiente para justificar el tratamiento o cuando la aparición de nuevos síntomas hemorrágicos requiere intervención terapéutica adicional. La etiología es desconocida. Sin embargo, el origen de la enfermedad no es genético, ya que los casos familiares son excepcionales. La destrucción de plaquetas, mediada por autoanticuerpos principalmente en el bazo, está asociada tanto con la producción de plaquetas alterada como con efectos mediados por células T. Un diagnóstico presuntivo de PTI se realiza cuando la historia, el examen físico, el recuento sanguíneo completo y el examen del frotis de sangre periférica no sugieren otras etiologías para la trombocitopenia. No existe una prueba "gold standard" que pueda establecer el diagnóstico de manera confiable. Una respuesta positiva a una terapia específica de PTI, por ejemplo, inmunoglobulina intravenosa (IVIg) y/o esteroides, es compatible con el diagnóstico. La aspiración de médula ósea (indicada después de los 60 años, en caso de anomalías de otras líneas celulares o cuando la trombocitopenia no responde a tratamientos de primera línea) muestra una médula ósea normal. Además de la evaluación morfológica, se debe considerar la prueba citogenética si se sospecha un síndrome mielodisplásico. El diagnóstico diferencial debe incluir causas de PTI secundaria (PTI inducida por fármacos), enfermedades autoinmunes (como lupus eritematoso sistémico; véase este término), infección por VIH y hepatitis C. La estrategia terapéutica debe adaptarse tanto a la gravedad de la enfermedad como a la edad del paciente. El tratamiento rara vez está indicado en pacientes con recuentos de plaquetas por encima de 30x109/L en ausencia de sangrado. Los corticosteroides son el tratamiento estándar de primera línea. El uso de IVIg puede ser apropiado en pacientes con sangrado que no responden a prednisona. En caso de PTI crónica grave, el tratamiento de referencia es la esplenectomía. La terapia con anticuerpos monoclonales anti-CD20 (rituximab) también puede considerarse. Los agonistas del receptor de trombopoetina (TPO) (eltrombopag y el medicamento huérfano de la UE romiplostim) producen excelentes respuestas y están indicados en pacientes que no responden a la esplenectomía o cuando la esplenectomía está contraindicada. Debido al mecanismo de acción de los agonistas del receptor de TPO, se consideran una terapia de mantenimiento. La trombocitopenia de rebote después de la interrupción del tratamiento es una preocupación. Los agentes citotóxicos deben reservarse para los raros pacientes que son refractarios a los tratamientos mencionados anteriormente. La tasa de mortalidad es generalmente inferior al 2%, pero puede superar el 10% en los raros pacientes refractarios a la esplenectomía y a los tratamientos de primera y segunda línea.

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