Purpura thrombocytopénique immunologique

Définition

Le purpura thrombocytopénique immunologique (ou thrombocytopénie immunologique ; PTI) est un trouble de la coagulation auto-immun caractérisé par une thrombocytopénie isolée (numération plaquettaire <100 000/microL), en l'absence de tout trouble sous-jacent pouvant être associé à une thrombocytopénie. L'incidence annuelle chez l'adulte est estimée entre 1/62 500 et 1/25 600, avec un rapport femme/homme de 1,3:1. Bien que le PTI puisse survenir à tout âge, l'incidence présente une distribution bimodale spécifique à l'âge pour les hommes avec deux pics d'incidence observés chez les garçons (moins de 18 ans) et parmi les personnes âgées. Chez les femmes, le taux d'incidence est constant. Le PTI est asymptomatique dans un tiers des cas. L'hémorragie mucocutanée avec purpura est la manifestation clinique la plus fréquente, survenant lorsque la numération plaquettaire est inférieure à 30 000/microL. Les saignements viscéraux sévères (hématurie, hémorragie gastro-intestinale ou saignement cérébro-méningé) sont principalement observés lorsque la thrombocytopénie est inférieure à 10 000/microL. Selon la durée de la maladie, le PTI est classé en nouvellement diagnostiqué, persistant (durée de 3-12 mois) et chronique (durée ≥12 mois). Le PTI est défini comme sévère lorsque la présence de symptômes hémorragiques à la présentation est suffisante pour justifier un traitement ou lorsque la survenue de nouveaux symptômes hémorragiques nécessite une intervention thérapeutique supplémentaire. L'étiologie est inconnue. Cependant, l'origine de la maladie n'est pas génétique car les cas familiaux sont exceptionnels. La destruction plaquettaire, médiée par des auto-anticorps principalement dans la rate, est associée à la fois à une production plaquettaire altérée et à des effets médiés par les lymphocytes T. Un diagnostic présomptif de PTI est posé lorsque l'anamnèse, l'examen physique, la numération formule sanguine complète et l'examen du frottis sanguin périphérique ne suggèrent pas d'autres étiologies pour la thrombocytopénie. Il n'existe pas de test « gold standard » qui puisse établir de manière fiable le diagnostic. Une réponse positive à un traitement spécifique du PTI, par exemple les immunoglobulines intraveineuses (IVIg) et/ou les stéroïdes, soutient le diagnostic. L'aspiration de moelle osseuse (indiquée après l'âge de 60 ans, en cas d'anomalies d'autres lignées cellulaires, ou lorsque la thrombocytopénie ne répond pas aux traitements de première ligne) montre une moelle osseuse normale. En plus de l'évaluation morphologique, les tests cytogénétiques doivent être considérés si un syndrome myélodysplasique est suspecté. Le diagnostic différentiel doit inclure les causes de PTI secondaire (PTI d'origine médicamenteuse), les maladies auto-immunes (comme le lupus érythémateux systémique ; voir ce terme), l'infection par le VIH et l'hépatite C. La stratégie thérapeutique doit être adaptée à la fois à la sévérité de la maladie et à l'âge du patient. Le traitement est rarement indiqué chez les patients avec des numérations plaquettaires supérieures à 30x109/L en l'absence de saignement. Les corticostéroïdes sont le traitement standard de première ligne. L'utilisation d'IVIg peut être appropriée chez les patients avec saignement qui ne répondent pas à la prednisone. En cas de PTI sévère chronique, le traitement de référence est la splénectomie. La thérapie par anticorps monoclonal anti-CD20 (rituximab) peut également être considérée. Les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (TPO) (eltrombopag et le médicament orphelin européen romiplostim) produisent d'excellentes réponses et sont indiqués chez les patients qui ne parviennent pas à répondre à la splénectomie ou lorsque la splénectomie est contre-indiquée. En raison du mécanisme d'action des agonistes du récepteur TPO, ils sont considérés comme un traitement d'entretien. La thrombocytopénie de rebond après arrêt du traitement est préoccupante. Les agents cytotoxiques doivent être réservés aux rares patients qui sont réfractaires aux traitements susmentionnés. Le taux de mortalité est généralement inférieur à 2 %, mais peut dépasser 10 % chez les rares patients réfractaires à la splénectomie et aux traitements de première et deuxième ligne.

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